Leto 2017 je bilo pomembno za razvoj genske terapije: Ameriška FDA je odobrila prvi dve terapiji z gensko spremenjenimi T celicami (CAR-T) za zdravljenje raka (Kymriah in Yescarta) in v Nemčiji so opravili prelomno presaditev kože iz celične kulture avtolognih transgenih keratinocit. V obeh omenjenih pristopih so celice gensko spremenili z uporabo integracijskih virusnih vektorjev zunaj telesa bolnika, ex vivo, kjer je varnostna tveganja, kot je inserkcijska mutageneza, lažje nadzorovati.

Da bi zmanjšali tveganja povezana z in vivo terapevtsko uporabo genske terapije pri ljudeh, se raziskovalci zdaj preusmerjajo k alternativnim pristopom fizične dostave, kot je npr. elektroporacija neintegriranih plazmidnih vektorjev. Pristop se imenuje genski elektroprenos (GEP) in obe skupini, ki sodelujeta v projektu, sta bili med pionirji v njegovem razvoju. GEP je postal eden najučinkovitejših ne-virusnih genskih terapevtskih pristopov za lokalizirano in vivo transfekcijo različnih tkiv.

Najlažje dostopno tkivo za GEP je koža, ki je naš največji imunski organ. To pomeni, da je koža še posebej privlačen organ za različne imunske pristope, kot je npr. DNA vakcinacija. Vendar pa so se v preteklosti imunske celice izkazale za problematične za transfekcijo. V skupnem projektu bo naš cilj oceniti in povečati učinkovitost transfekcije imunskih celic v koži. Obe skupini že imata izkušnje s transfekcijo kože.

Pričakujemo, da bo skupno sodelovanje pripomoglo k izboljšanju transfekcije kože, s posebnim poudarkom na selektivni transfekciji različnih populacij imunskih celic. Prilagojen protokol elektroporacije bo potencialno uporaben za in vivo pripravo dendritične celic, ki izražajo tumorske antigene, ali T-celic, ki izražajo CAR, ali celo za doseganje stabilnega izražanja trangenov s pomočjo CRISPR tehnologije.